每經(jīng)記者｜林姿辰    每經(jīng)編輯｜張益銘    

11月5日至10日，第八屆中國國際進口博覽會（以下簡稱進博會）在上海舉行。輝瑞第七次參展，展示了包括在研的膀胱癌免疫抑制劑Sasanlimab、晚期前列腺癌EZH2抑制劑Mevrometostat等在內的腫瘤藥物創(chuàng)新研發(fā)成果，還重點展出了血友病治療領域的非因子創(chuàng)新療法——馬塔西單抗。

與以往相比，輝瑞這次露面有兩大不同：一方面，這是公司在全球提出“OUTDO CANCER/攻克癌癥”“輝瑞中國2030戰(zhàn)略”“三倍速中國創(chuàng)新”后，首次在進博會上進行成果展示；另一方面，公司在今年3月完成了內部業(yè)務架構調整，將血液及罕見病團隊從原急癥及血液與罕見病事業(yè)部并入腫瘤事業(yè)部，由原團隊負責人李進暉出任該事業(yè)部總經(jīng)理。

要做強腫瘤治療的輝瑞，這次為何主要展示一款罕見病產(chǎn)品？在腫瘤領域，公司還在尋覓好的合作標的嗎？“口味”有何變化？近日，《每日經(jīng)濟新聞》記者在進博會現(xiàn)場與輝瑞中國腫瘤及罕見病事業(yè)部總經(jīng)理李進暉進行了對話，得到了這三個問題的答案。

展出一款血友病藥物 尋罕見病藥物診療模式

本屆進博會期間，輝瑞重點展出9款已上市的腫瘤領域治療產(chǎn)品和4款罕見病領域治療產(chǎn)品，其中的血友病創(chuàng)新療法——馬塔西單抗于今年2月正式落地海南博鰲樂城先行區(qū)，是輝瑞本次進博會“主要展示的一款產(chǎn)品”。

公開資料顯示，馬塔西單抗是首個通過預充式注射筆皮下注射固定劑量給藥的創(chuàng)新療法，只需每周一次。去年10月和11月，該藥物分別在美國及歐盟獲批。

《每日經(jīng)濟新聞》記者了解到，血友病是罕見病中相對比較成熟的一個病種。以通用名不完全統(tǒng)計，在我國上市的血友病藥物至少有17個，重組人凝血因子VII、VIII、IX及人源性因子均已納入醫(yī)保，治療血友病A的非凝血因子類藥物艾美賽珠單抗于2018年11月在國內獲批。

據(jù)李進暉介紹，這一疾病領域的治療仍存痛點。具體來說，血友病治療的因子產(chǎn)品或血液產(chǎn)品，在出血和非出血階段都可以使用，但傳統(tǒng)凝血因子產(chǎn)品因醫(yī)保報銷政策限制，多被用于出血發(fā)作后的緊急治療，而非出血期的預防性使用。馬塔西單抗作為非因子創(chuàng)新療法，其價值在于將治療重心前移，通過規(guī)律性的預防用藥，有效減少出血事件發(fā)生，從而避免反復出血對關節(jié)和臟器造成的不可逆損傷。

除了血友病，李進暉表示，輝瑞在罕見病方面還有一些更長遠的布局。以轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR）為例，維萬心（氯苯唑酸軟膠囊）于2020年9月在中國獲批，2021年納入國家醫(yī)保，盡管填補了中國在該疾病治療領域的空白，但這一疾病因臨床表現(xiàn)缺乏特異性、診斷技術存在局限性，極易被誤診和漏診。

“我們希望幫助醫(yī)院更好地識別、診斷，在讓患者得到更及時的治療方面，也在做整體模式上的一些探索創(chuàng)新。”李進暉表示，目前，公司正在國內著力推動CoE（卓越中心）建設模式，希望依托大型醫(yī)療中心輻射周邊醫(yī)院網(wǎng)絡，對高危人群進行系統(tǒng)性初篩，引導篩查陽性者接受確診檢查，最終實現(xiàn)早期診斷和藥物干預，讓患者獲得更加及時、有效的治療。

關注到更多臨床需求 在華本土合作將繼續(xù)

“中國研究者在全球大型研究中的話語權正在不斷提升。”李進暉觀察到，如今，跨國藥企在臨床研究初期就會將中國納入研究中心。同步開展全球臨床研究，逐漸取代了過去“全球研究結束后再在中國啟動”的模式，這使中國研究者不僅能更早參與研究，還能牽頭部分全球項目，實現(xiàn)了從參與者到同步者，再到引領者的角色轉變。

這種轉變背后是中國本土創(chuàng)新能力的崛起。李進暉解釋稱，過去，中國在生物制藥領域的新分子研發(fā)，主要集中在仿制藥研究，之后逐漸過渡到改良型新藥（me better）、全新分子、藥物組合（combination）方案的研發(fā)，實現(xiàn)了創(chuàng)新層次的躍升，并借此帶動了跨國藥企與中國生物制藥企業(yè)合作的潮流——今年7月，輝瑞與三生制藥就創(chuàng)新癌癥免疫療法完成獨家授權協(xié)議，潛在總交易額高達60.5億美元。

李進暉表示，輝瑞會繼續(xù)深化與中國生物制藥企業(yè)的合作，以往未被著重關注的亞洲高發(fā)疾病也被納入考慮范圍——由于歐美與中國在消化道腫瘤的發(fā)病特征上存在差異，當前全球跨國藥企的研發(fā)管線多集中于肺癌、血液腫瘤、泌尿腫瘤及乳腺癌等領域，消化道腫瘤治療領域的突破性產(chǎn)品卻寥寥無幾，比如胰腺癌和胃癌，多年來一直缺乏創(chuàng)新靶向藥物的問世。

“輝瑞已經(jīng)關注到了這個特點，在幾大高發(fā)瘤種的布局里，我們把上消化道腫瘤也考慮在內了。”據(jù)李進暉分享，目前，輝瑞在消化道腫瘤領域已有免疫創(chuàng)新藥擇捷美（舒格利單抗注射液），公司希望未來能夠擴大覆蓋范圍且滿足臨床未盡需求。

除了成熟階段的合作，輝瑞還計劃向更早的研發(fā)階段延伸。李進暉表示，中國有很多初創(chuàng)生物制藥公司，臨床專家則更了解臨床治療中的未滿足需求。“輝瑞已經(jīng)敏銳地捕捉到這一點了，未來不僅會從海外引進創(chuàng)新藥物到中國，也會更積極地布局、幫助中國的本土創(chuàng)新。”